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Frontera Biotecnol%u00f3gica | N%u00b0 27 enero-abril 202434ISSN: 2448-8461Dentro de los vectores virales, los m%u00e1s empleados son los virus adenoasociados (AAV), que pertenecen al g%u00e9nero Dependoparavovirus de la familia Parvoviridae. Por s%u00ed solo este tipo de virus no genera afecciones a los seres humanos, por lo que puede fungir como vector en terapia g%u00e9nica al insert%u00e1rsele genes de < 5.0 kb (Wang et al., 2019). Las terapias g%u00e9nicas pueden aplicarse in vivo, in situ o ex vivo (Tabla 1) (Papanikolaou & Bosio, 2021). Dentro de este %u00faltimo m%u00e9todo, uno de los enfoques m%u00e1s exitosos es el de las terapias CAR-T, que consisten en la obtenci%u00f3n y posterior modificaci%u00f3n gen%u00e9tica de c%u00e9lulas T aut%u00f3logas con receptor de ant%u00edgeno quim%u00e9rico (CAR), de manera que se les confiere a las c%u00e9lulas T una especificidad tal que se puede dirigir a c%u00e9lulas cancer%u00edgenas (Wilkins et al., 2017). En este caso, aunque la modificaci%u00f3n gen%u00e9tica realizada no consiste en corregir el gen que ocasiona la enfermedad, s%u00ed genera una respuesta cl%u00ednica con el objetivo de erradicarla. El caso de HEMGENIX%u00ae, el medicamento m%u00e1s costoso de la historia hasta ahoraTabla 1.Tipos de terapias g%u00e9nicas. Informaci%u00f3n tomada de Papanikolaou & Bosio, 2021.Para explicar mejor el funcionamiento e impacto cl%u00ednico y econ%u00f3mico de las terapias g%u00e9nicas, ejemplificaremos el caso de Hemgenix%u00ae, un medicamento que fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) en noviembre del 2022 y que consiste en una %u00fanica dosis de US$3.5 millones, convirti%u00e9ndose en el medicamento m%u00e1s costoso del mundo hasta el momento (Naddaf, 2022). Se trata de una terapia g%u00e9nica empleada para tratar la hemofilia tipo B, la cual es una enfermedad muy rara. Los pacientes que padecen esta enfermedad presentan sangrados y dolores persistentes debido a problemas de coagulaci%u00f3n ocasionados por una deficiencia de una prote%u00edna llamada Factor de Coagulaci%u00f3n XI (FIX), lo cual a su vez est%u00e1 originado por una mutaci%u00f3n en el gen F9 que la codifica (Shen et al., 2022). Hemgenix%u00ae est%u00e1 compuesta por un vector viral adenoasociado serotipo 5 (AAV5) que contiene el gen F9 (Hemgenix, 2023). Hemgenix%u00ae se administra por infusi%u00f3n