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35enero-abril 2024 Frontera Biotecnol%u00f3gica | N%u00b0 27 ISSN: 2448-8461continua por v%u00eda intravenosa a los pacientes. El vector AAV5 con el gen F9 se dirige al h%u00edgado, y, ya en las c%u00e9lulas hep%u00e1ticas, el gen se acopla al genoma del paciente para que este pueda producir la prote%u00edna FIX por s%u00ed mismo (Figura 2). Los ensayos cl%u00ednicos de este medicamento sugieren que es una terapia bastante segura y efectiva (Hemgenix, 2023).Figura 2. Funcionamiento de Hemgenix%u00ae Hemgenix%u00ae est%u00e1 compuesto por un vector viral AAV5 y el gen F9. Hemgenix%u00ae se administra por infusi%u00f3n continua al paciente con HB para que por s%u00ed mismo este pueda producir FIX en el h%u00edgado. Elaboraci%u00f3n propia generada en ChemDraw%u00ae.La terapia est%u00e1ndar para tratar la hemofilia B consiste en la administraci%u00f3n de FIX, la cual, aunque es efectiva, no cura por completo la enfermedad ni sus s%u00edntomas (Hemgenix, 2023) y debe administrarse de por vida y con bastante frecuencia (Rodr%u00edguez-Merchan et al., 2023), lo cual genera una gran carga econ%u00f3mica al largo plazo (Carlos-Rivera et al., 2016). Esto hace que la terapia de una %u00fanica dosis sea econ%u00f3mica y cl%u00ednicamente atractiva para los pacientes y los sistemas de salud, que es algo que prometen muchas terapias g%u00e9nicas (Garrison et al., 2019). Sin embargo, es importante conocer las decisiones que han tomado los sistemas de salud: en Reino Unido se cuenta con el National Institute for Health and Care Excellence (NICE) que eval%u00faa las nuevas terapias y sus variables cl%u00ednicas y econ%u00f3micas para ayudar a decidir al sistema de salud p%u00fablico de la regi%u00f3n, si debe o puede cubrir la terapia (NICE, 2023a). En julio de2023, NICE comunic%u00f3 que los resultados de costo-efectividad de la terapia son cuestionables, que los efectos cl%u00ednicos a largo plazo son inciertos y que el precio establecido en el Reino Unido est%u00e1 por encima de lo que el propio NICE considera aceptable, por lo que recomienda al sistema de salud p%u00fablico del Reino Unido no cubrir esta terapia (NICE, 2023b). Esta no es la primera vez que NICE rechaza la cobertura de una terapia g%u00e9nica, e incluso ha habido casos en los que una terapia que hab%u00eda sido aceptada deja de ser cubierta. Adem%u00e1s, tambi%u00e9n se espera que dentro de poco Hemgenix%u00ae ya no sea el medicamento m%u00e1s costoso del mundo, ya que el ritmo de aprobaci%u00f3n de terapias g%u00e9nicas cada vez m%u00e1s costosas es vertiginoso (Kansteiner et al., 2023), tal como se muestra en la tabla 2.